Vimizim, el primer fármaco para el síndrome de Morquio se puede dar una señal de aprobación de Niza regulador de la salud en la Inglaterra. La droga es la única esperanza para los que sufren de la enfermedad degenerativa que acorta la esperanza de vida de un promedio de 25 años.
Vimizim se ha demostrado para mejorar la vida mediante la mejora de la resistencia, caminar, disminuir el dolor y permitir que los niños con la condición de que crezca.
de acuerdo con MedicinePlus, síndrome de Morquio es una enfermedad hereditaria del metabolismo en la que el cuerpo carece o no tiene suficiente cantidad de una sustancia necesaria para descomponer cadenas largas de moléculas de azúcar llamadas glucosaminoglicanos .
las personas con ambos padres quienes portan el gen defectuoso tienen una probabilidad del 25 por ciento de desarrollar la enfermedad, lo que significa que el síndrome es un rasgo autosómico recesivo. Se estima que 1 de cada 200.000 nacimientos, lo que es un raro defecto de nacimiento. Los síntomas generalmente se produce a partir de 1 a 3 años de edad.
Los síntomas del síndrome de Morquio
El desarrollo anormal de los huesos
el desarrollo del corazón anormal
Grandes
dedos
pecho en forma de campana con las costillas ensanchadas en la parte inferior
características faciales toscos
ronda rodillas
cabeza grande
tronco corto
dientes muy espaciados
las articulaciones hipermóviles -. articulaciones que se extienden más de los movimientos habituales
Debido a las numerosas anomalías, una persona que sufre de Morquio el síndrome es probable que muera en una edad temprana, con un promedio de sólo 25 años.
la Administración de Alimentos y fármacos de Estados Unidos ha aprobado el medicamento Vimizim, con el nombre genérico de elosulfase alfa, se ha aprobado el uso de la droga como tratamiento el pasado 12 de febrero de 2014. Sin embargo, en el caso del Reino Unido, es sólo recientemente que su gobierno mostró una señal de aprobación.
Este signo es un gran alivio para los defensores en sus 16 meses de duración campaña para que el fármaco sea financiado por el gobierno y para la continuación del tratamiento de 88 pacientes de todo el país
.
"la comunidad de Morquio han tenido 16 meses de espera para recibir Vimizim y el hecho de que todavía estamos meses a partir de la decisión final es una forma terrible para el tratamiento de las personas de nuestra sociedad cuya salud se está deteriorando delante de sus ojos ", dijo Christine Lavery de la sociedad MPS.
el retraso en la aprobación de la droga se debió a NICE última directrices llamados "Acuerdo de acceso gestionado", que estipula que los pacientes deben ser estrechamente monitorizados para detectar signos de ineficacia del tratamiento. Un costo por valor de 394.680 £ 1s tratamiento por paciente de un año
El fabricante de Vimizim, BioMarin, ha expresado su agradecimiento empate en las buenas noticias:.
"BioMarin se complace que el NICE está considerando ofreciendo Vimizim a los pacientes un síndrome de Morquio a través del NHS Inglaterra. Vimizim es la única terapia de reemplazo enzimático para pacientes con Síndrome de Morquio A, una condición genética rara que es degenerativa progresiva y limitando la vida. "