NUEVA YORK, NY, 18 de Febrero, 2004 Con una visita a su médico, Gary Jacob recibió angustiante noticia no sobre sí mismo, pero un amigo del médico de
Mientras jugaba con uno de sus hijos, amigo, el médico 抯 cayó y se rompió una costilla. Eso era bastante malo, pero durante el examen en el hospital, el padre fue golpeado con un diagnóstico sorprendente y totalmente inesperado? Que tenía una enfermedad conocida como el mieloma múltiple, un cáncer de sangre de la médula ósea.
El diagnóstico fue nada menos que una sentencia de muerte.
Jacob sabía de la angustia de los pacientes con mieloma múltiple. La enfermedad es incurable y casi siempre es mortal, una de las enfermedades raras que tienen pocos o ninguno, tratamientos disponibles. Se les conoce como enfermedades "huérfanas", rechazados por la mayoría de los fabricantes de medicamentos debido a que las poblaciones de pacientes son el desarrollo de pequeñas y comercial de un fármaco es visto como poco atractivo económicamente.
Mr. Jacob estaba al tanto porque, como director general de Callisto Pharmaceuticals, Inc., una pequeña compañía biofarmacéutica con sede en Manhattan, que está liderando un esfuerzo científico para desarrollar un nuevo medicamento huérfano llamado "Atiprimod" para pacientes con mieloma múltiple.
"El enfermedad de padre trajo a casa a mí que lo que estamos haciendo es realmente importante ", dice el Sr. Jacob. "Todo el mundo está de acuerdo en que necesitamos más medicamentos para tratar el mieloma múltiple. Hay gente por ahí que mueren sin esperanza real a causa de la falta de tratamiento eficaz para todos los pacientes."
En un número creciente de forma constante, los medicamentos huérfanos están proporcionando nuevas dosis de esperanza donde poca o ninguna en absoluto existía. En la década anterior a la iniciación del programa de fármaco huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos federal, 10 medicamentos fueron desarrollados por empresas farmacéuticas para enfermedades huérfanas. En las décadas que siguieron, la FDA dice que cerca de 250 nuevos medicamentos fueron desarrollados y aprobados, y cientos más están en trámite.
Atiprimod es uno de los que se deslizan bajo su camino hacia el mercado. Calisto obtuvo recientemente la designación de fármaco huérfano de la FDA, proporcionando a la empresa incentivos financieros para continuar el proceso de desarrollo costoso.
El programa cubre los medicamentos para las enfermedades huérfanas con poblaciones de pacientes menos de 200.000.
La Organización Nacional de Enfermedades En raras ocasiones, unos 25 millones de personas en Estados Unidos sufren de un estimado de 6.000 enfermedades huérfanas.
Las enfermedades como la fibrosis quística, complicaciones que afectan a las personas infectadas por el VIH, de la enfermedad de Gaucher, la hemofilia y formas raras de cáncer fueron algunos de los huérfanos sin medicamentos eficaces hasta que el programa de la FDA entró en vigor en 1983, y allanó el camino para nuevos medicamentos para los pacientes con estas enfermedades.
los grandes fabricantes de medicamentos han sido en gran medida ausentes de los esfuerzos.
de acuerdo con el subdirector del programa de medicamentos huérfanos, el Dr. John McCormick, sólo el 15% de las solicitudes de designación de fármaco huérfano haber venido de la mayor compañías farmacéuticas.
La razón:.?. Expectativas de rendimiento de las inversiones desfavorables
Los incentivos de medicamento huérfano de la FDA subvenciones, siete años de exclusividad de comercialización y recortes de impuestos han dibujado pequeñas empresas farmacéuticas con fármacos candidatos prometedores en la brecha
Mientras que la el futuro es más brillante, la tarea todavía es desalentador para desarrollar medicamentos para enfermedades huérfanas
la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), o enfermedad de Lou Gehrig, afecta a 30.000 americanos con 8.000 nuevos casos diagnosticados cada año.; La enfermedad de Huntington también afecta a cerca de 30.000 pacientes.
Algunas enfermedades afectan a menos de 100 pacientes, de acuerdo con los Institutos Nacionales de Salud.
Se estima que 50.000 pacientes tienen mieloma múltiple con 15.000 nuevos pacientes diagnosticados cada año. El año pasado, la FDA aprobó un nuevo medicamento Velcade para los pacientes con la enfermedad. Sin embargo, todavía hay una serie de pacientes con mieloma múltiple con ningún tratamiento disponible.
Dr. Kenneth C. Anderson, que jugó un papel importante en el desarrollo preclínico y ensayos clínicos de Velcade y ahora es miembro del Consejo Asesor Médico de Calisto, es uno de los expertos que ven una necesidad de más medicamentos para tratar el mieloma múltiple.
" él se emociona al ver Atiprimod entrar en ensayos clínicos para la evaluación de pacientes con mieloma múltiple ", dijo Jacob de Anderson. "Él cree que tiene una oportunidad de ayudar a los pacientes que no han respondido a otros fármacos."
Dr. Anderson es el director de la múltiple Jerome Lipper Centro de mieloma del Instituto de Cáncer Dana-Farber en Boston, MA, y Profesor de Medicina en la Escuela de Medicina de Harvard.
La Fase I están programadas /IIa ensayos para Atiprimod para comenzar a finales de este mes.
Dr. Donald Picker, vicepresidente senior de desarrollo de fármacos de Callisto, dijo que los estudios de Atiprimod en colaboración con científicos del Instituto Nacional del Cáncer han sido muy prometedores.
"En esencia, hemos demostrado en estos primeros estudios que Atiprimod tiene el potencial de intervenir con células de cáncer y tumores de tres maneras? mediante la inhibición de su formación, mediante la programación de su muerte y limitando su capacidad para crecer vasos sanguíneos necesarios para su supervivencia. en conjunto, estos hallazgos sugieren que Atiprimod potencialmente podría representar una nueva clase de compuestos para desarrollo para la intervención terapéutica en los cánceres humanos ", dijo el Dr. Selector.
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