Altered Situado en el cerebro de seguridad; Parecen retrasar el deterioro mental Por Daniel J. DeNoon
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27 de abril de 2004 - es nuevo. Es radical. Y ahora una terapia basada en genes para la enfermedad de Alzheimer ha pasado su primera prueba humana.
Un paciente murió y otro resultó herido antes que los médicos aprendieron cómo hacerlo de forma segura. Pero ahora la técnica - implantes en el cerebro de células de la piel genéticamente alterados - ve lo suficientemente seguro para pruebas humanas más avanzadas.
Los primeros resultados parecen prometedores, de acuerdo con un informe por Mark Tuszynski, MD, PhD, en la reunión de esta semana de la Academia Americana de Neurología en San Francisco. Tuszynski es profesor de neurociencia en la Universidad de California, San Diego, que tiene la patente de la nueva tecnología.
"Estos resultados son interesantes," Tuszynski dice en un comunicado de prensa. "Si estos efectos se confirman en ensayos más grandes, controlados, esto podría ser un avance significativo respecto a las terapias existentes para la enfermedad de Alzheimer".
Terapia génica para la enfermedad de Alzheimer
Así es como funciona la terapia génica:
Un paciente con la enfermedad de Alzheimer dona algunas células de la piel.
células de la piel de la paciente han sido diseñados genéticamente para hacer un producto químico llamado factor de crecimiento nervioso natural del cerebro, o NGF.
Las células alteradas se cultivan en el laboratorio.
En un procedimiento quirúrgico, los médicos usan agujas para implantar las células alteradas profundas en el cerebro del paciente.
Las células secretan NGF en el cerebro. Esto ralentiza la muerte de las células cerebrales (un sello distintivo de la enfermedad de Alzheimer) y mejora la función de las células cerebrales. También puede ayudar a restaurar las conexiones entre las células cerebrales.
No es una cura. Pero en los seis pacientes que completaron con éxito de la cirugía, la terapia génica se ralentizó el progreso inexorable de la enfermedad de Alzheimer. Los pacientes habían estado perdiendo 7 puntos por año en una prueba de la función mental. Un año y medio después de la cirugía, esta disminución se desaceleró a una pérdida de 4 puntos por año.
Desafortunadamente, la cirugía cerebral para implantar la terapia génica utiliza sólo un anestésico local en los dos primeros pacientes. Se movieron durante la cirugía, causando una hemorragia en el cerebro. Uno de los pacientes murió cinco semanas después de un ataque al corazón.
Después médicos cambiaron a una anestesia general (sometiéndose a), no hubo más lesiones.
Este historial de seguridad - y los primeros indicios de que el tratamiento podría estar trabajando - Se refiere a una fase II de prueba puede comenzar. Ese estudio se llevará a cabo en la Universidad Rush de Chicago. Más centros médicos podrán intervenir si el estudio se mueve en ensayos de mayor escala.
La Universidad de California tiene la patente sobre el tratamiento y se ha licenciado a Ceregene Inc. en San Diego, una subsidiaria de Cell Genesys Inc. en South San Francisco, California.