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Un medicamento experimental dirigida contra el cáncer ayuda a 4 de cada 5 patients

melanoma metastásico
Medicamento contra el cáncer experimental que se dirige a una mutación genética específica beneficia a 80% de los pacientes con melanoma metastásico, aunque en algunos casos el beneficio fue de corta duración, dijo el miércoles investigadores. Los resultados se dieron en un relativamente pequeño ensayo clínico de fase II, y las pruebas procederá ahora a un ensayo más grande de fase III para obtener la aprobación para la comercialización del medicamento, llamado PLX4032. Los investigadores esperan que el medicamento también podría proporcionar beneficios para algunos otros tipos de tumores que comparten el mismo defecto genético.

La etapa temprana del melanoma suele tratarse con éxito mediante la extirpación quirúrgica del tumor, pero una vez que ha hecho metástasis, el pronóstico en general es mucho más sombrío. Los dos fármacos aprobados para el tratamiento de ella, la interleucina-2 y dacarbazina, proporcionan beneficios en menos del 20% de los pacientes. Para aquellos con melanoma metastásico, el pronóstico de supervivencia es actualmente de unos nueve meses o menos, con 9.000 personas mueren PF que en los EE.UU. cada año.

PLX4032 está dirigido contra un gen y una proteína, llamada BRAF tanto, que estimulan el crecimiento de las células tumorales. Aproximadamente la mitad de los pacientes con melanoma tiene una forma mutada del gen que no corta el agua, de modo que BRAF se produce de manera continua, impulsar el crecimiento del tumor. PLX4032, desarrollada por Plexxikon Inc. de Berkeley y licenciado a Roche Pharmaceuticals, bloquea la acción de BRAF y por lo tanto retrasa o impide el crecimiento.

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Dr. Keith Flaherty, del Hospital General de Massachusetts en Boston, el Dr. Paul Chapman, del Centro del Cáncer Memorial Sloan-Kettering en Nueva York y sus colegas reclutaron a 32 pacientes con melanoma metastásico y la mutación BRAF. Los pacientes recibieron el fármaco por vía oral dos veces al día. En 26 de esos pacientes, informaron los investigadores en la revista New England Journal of Medicine, los tumores se redujeron más de un 30% y otros dos tuvieron alguna reducción en el tamaño de sus tumores. En dos de los pacientes, los tumores desaparecieron completamente. Las células tumorales con el tiempo desarrollan resistencia al fármaco, pero los pacientes recibieron una supervivencia libre de progresión media de ocho meses.

Uno de los pacientes que ayudó fue Shirley Taylor Chance, de 66 años de edad, especialista en ejecución de una hipoteca del lago Elsinore. El verano pasado, sufría dolores de cabeza frecuentes, que se atribuyó a su presión arterial alta y la propensión a la migraña. Pero el 25 de septiembre, un "dolor de cabeza terrible" la impulsó a buscar ayuda en la sala de emergencias. A la mañana siguiente, el neurólogo volvió a ella y le dijo que tenía melanoma metastásico que se había extendido a su cerebro y en otros lugares. Él dijo que tenía dos a seis meses de vida. Su hijo era un amigo del Dr. Robert Gale y la instó a que le envíe sus registros médicos. Ella lo hizo, y sugirió que se pusiera en contacto Dr. Antoni Ribas en el Jonsson Comprehensive Cancer Center de la UCLA. "Él me puso en otro medicamento que no funcionaba, y por Navidad que tenían tumores que hacen estallar fuera de mi cuerpo en el que podía sentirlos," dijo Chance.

Se unió al ensayo clínico para PLX4032 en marzo. "Casi inmediatamente, tengo un verdadero alto, y me sentía muy, muy bueno", dijo. todos sus últimos cuatro exploraciones de TAC han demostrado continuo encogimiento de los tumores en su cuerpo, y las dos últimas imágenes de resonancia magnética han demostrado la contracción de los que están en su cerebro también. Ella era una vuelta por el nacimiento de su nieto, que no había esperado ser. "Yo solía despertar cada día de su muerte", dijo. ". Ahora me despierto de estar"

En un comunicado, Flaherty dijo: "Nunca hemos tenido una primera opción de tratamiento para el melanoma metastásico creíble, por lo que este ha transformado por completo la forma de enfocar el tratamiento para los pacientes con la BRAF mutación. Aunque no se sabe cuánto tiempo puede durar la respuesta, la capacidad para vencer a esta enfermedad en el corto plazo nos va a ganar tiempo para crear una estrategia terapias de segunda línea y el diseño de la próxima generación de ensayos. "

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